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史上最貴藥物:Zolgensma 售價212萬美元

2019-05-28 10:37:39  來源:環球科學

5月24日,FDA宣布批準了第一款用于治療小兒脊髓性肌萎縮癥(SMA)的基因療法Zolgensma。Zolgensma由AveXis公司研發,2018年4月,諾華收購了AveXis,并獲得了該基因療法。SMA是一種罕見的遺傳性疾病,患兒用于編碼運動神經元生存蛋白(SMN)的基因突變,因而出現進行性肌肉無力、癱瘓等癥狀,嚴重時,在2歲時死亡。

Zolgensma通過單次靜脈注射,向患兒SMN基因的功能性拷貝,從而通過持續的SMN蛋白表達來阻止疾病進展。Zolgensma也成為FDA批準的首款用于治療SMA的基因療法。諾華對Zolgensma的定價為212萬美元,堪稱“史上最貴藥物”。

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